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2026년 04월 13일 09:44 박미주 기자

유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 "YH35995" 美FDA 희귀의약품 지정

"미국 희귀의약품 지정(ODD) 발판으로 신경학적 증상 미충족 의료 수요 해소할 것"

유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증으로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 임상시험 관련 세액공제, FDA 심사 수수료(user fee) 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로, 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 알려져 있다.

YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 BBB(혈액뇌장벽) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보인다. 신경학적 증상에 대한 치료 선택지가 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

유한양행은 현재 YH35995에 대해 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화해 환자 접근성을 높이기 위한 후속 개발에 집중할 계획이다. 유한양행은 앞서 한국 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강인 대상 안전성·내약성 및 약동학·약력학 평가를 위한 최초 인체 연구(First-in-human, FIH)를 진행하고 있다.

김열홍 유한양행 R&D(연구개발) 총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 선택지 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

유한양행은 이번 ODD 지정을 통해 YH35995의 글로벌 개발과 허가 전략을 한층 가속화할 계획이다.

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