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올릭스, 2세대 RNA 플랫폼 동물실험서 효과 확인…"신약 경쟁력 강화"
올릭스가 피하·정맥주사 등 투여 편의성을 개선한 원천 플랫폼 '오아시스-CNS'가 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 자체 실험을 통해 확인했다고 12일 밝혔다.
올릭스는 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)에 혈뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 통과할 수 있는 셔틀을 결합한 2세대 OASIS-CNS 플랫폼을 개발하고 있다. 기존 1세대는 국소(척수강 내) 투여했는데, 2세대는 전신(피하·정맥) 투여 방식으로 환자 접근성과 투여 편의성을 동시에 높일 수 있을 것으로 기대된다.
실제 올릭스 연구진이 해당 물질을 생쥐에 피하·정맥 투여한 결과, 선조체와 해마 등 뇌 깊은 곳(심부)을 포함한 다양한 부위에서 실제 유의미한 표적 유전자 억제가 확인됐다. 일부는 70~80% 이상의 억제 효과가 나타나기도 했다고 올릭스는 밝혔다.
올릭스는 기존 OASIS-CNS 플랫폼을 활용해 중추신경계(CNS) 질환 관련 유전자를 억제하는 siRNA를 발굴하고, 이를 생쥐의 뇌에 직접 투여해 생체 내 유전자 억제 효능을 확인했다. 1세대 OASIS-CNS은 다양한 뇌 부위로 확산하며 척수강 내 1회 투여로 3개월 이상 유전자 억제 효과가 지속됐다.
여기에 'BBB 셔틀'을 결합해 피하 또는 정맥으로 투여할 수 있는 물질로 확장한 것이 2세대 OASIS-CNS다. BBB 셔틀은 혈뇌장벽을 통과하는 수송 시스템으로, 프랑스 바이오기업 '벡트 호러스'(Vect-Horus)와 계약을 통해 확보한 셔틀 플랫폼(VECTrans)에 자체 발굴한 siRNA를 결합한 '항체-siRNA 접합체'(ARC)를 제작했다.
올릭스는 복수의 BBB 셔틀 전문기업과 협력하는 한편, AI(인공지능) 기반 차세대 항체와 자체 이중 표적 기술을 활용해 OASIS-CNS 플랫폼을 고도화할 계획이다. 이를 바탕으로 CNS 질환 관련 유전자와 각 질환의 핵심 병리 경로를 정밀하게 표적하는 siRNA 치료제 개발을 추진한다.
올릭스는 CNS 프로그램 개발을 가속화하고 간 외 조직 전달 플랫폼의 연구 역량을 강화하기 위해 지난 6월 케빈 김(Kevin Kim) 연구부소장을 영입하며 RNA 치료제 개발에 속도를 내고 있다.
이동기 올릭스 대표는 "현재 글로벌 siRNA 치료제 분야는 약물을 간을 넘어 원하는 장기와 조직에 얼마나 효과적으로 전달할 수 있는지가 핵심 경쟁력"이라며 "이번 연구로 OASIS-CNS가 심부 뇌를 포함한 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 확인, 치료제 개발 기술을 확장할 수 있는 기반을 마련했다"고 말했다.
박정렬 기자 parkjr@mt.co.kr
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