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앱튼, 美 2상 완료 면역세포 증폭제 ‘GPC-100’ 글로벌 독점권 확보
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“글로벌 제약사로부터 병용투여 기술이전 제안받아 협상 중…3개월 내 마무리 전망”  에이프로젠의 자회사 앱튼이 미국에서 임상 2상을 마친 면역세포 증폭 신약 물질의 전 세계 배타적 독점 권리를 확보하고 차세대 항암제 시장 공략에 나선다. 앱튼은 면역세포 증폭제 ‘버릭사포(Burixafor, 코드명 GPC-100)’와 이를 활용한 일체의 병용요법에 대한 글로벌 독점 권리를 확보했다고 26일 밝혔다. 이번 권리 인수를 위해 앱튼은 계약상대방인 지피씨알티에 65억원을 지급한다. 원개발사인 지피씨알에는 권리 상향 조정 대가로 선급금 5억원과 향후 개발 및 상업화 단계에 따른 최대 4720억원 규모의 마일스톤(단계별 기술료)을 지급할 예정이다. GPC-100은 초기 단계 후보물질과 달리 인체 대상 임상 효능이 이미 검증된 물질이다. 미국 내 10개 기관에서 다발성골수종(Multiple myeloma) 등 혈액암 환자를 대상으로 진행한 임상 2상 시험은 지난해 10월 마무리됐다. 해당 결과는 미국혈액학회(ASH) 구두 발표에 이어 저명 혈액 학술지 ‘애널스 오브 헤마톨로지(Annals of Hematology)’에 논문으로 발표됐다. 특히 기존 가동화제 약물들이 투약 후 10~14시간이 지나야 효과가 나타나지만, GPC-100은 G-CSF와 병용 투약 시 1시간 이내에 혈액줄기세포는 물론 T세포를 혈액 내로 급격히 가동시키는 차별화된 효능을 입증했다. GPC-100의 핵심 기능은 골수나 조직에 머물던 면역세포 및 그 모세포를 혈액 내로 이동시켜 이들 세포 숫자를 급격하게 증폭시키는 역할을 한다. 이러한 기능을 하는 물질을 ‘혈액줄기세포 가동화제(Hematopoietic stem cell molbilizer)’라고 한다. 해당 약물로는 G-CSF가 있으며 2025년 기준 이 물질의 글로벌 시장 규모는 61억 5천만 달러(약 8조원)에 달한다. 앱튼은 GPC-100의 특성을 기반으로 8조원 규모의 단순 가동화제 시장을 넘어 ‘꿈의 항암제’로 불리는 카티(CAR-T) 치료제 부스터 플랫폼으로 사업 영역을 확장할 방침이다. 노바티스의 킴리아 등 기존 1세대 CAR-T는 환자의 T세포를 체외로 추출해 유전자를 주입·배양한 뒤 재투여하는 복잡한 과정 탓에 대량 생산과 맞춤형 시술에 한계가 있었다. 이를 극복하기 위해 일라이 릴리, 애브비 등 글로벌 빅파마들은 체내에서 직접 T세포에 유전자를 전달하는 '인비보 CAR-T(in vivo CAR-T)' 개발에 대규모 투자를 단행하고 있다. 다만 인비보 CAR-T는 체내에서 외부 유전자가 결합하는 T세포 비율이 낮다는 구조적 한계를 안고 있다. GPC-100은 투약 1시간 만에 혈액 내 T세포 수치를 평소 대비 7배에서 최대 10배 이상 일시적으로 끌어올려, 적은 유전자 투여량으로도 표적 CAR-T 세포 생성 효율을 극대화하는 '핵심 부스터' 역할을 수행할 수 있다. 앱튼 관계자는 “머크는 키트루다 항암제를 피하주사제형으로 개발하면서 약물 침투 효과를 높이기 위해 ‘히알루로니다아제’를 부스터 약물로 채용했다”며 “이처럼 향후 전 세계에서 개발되는 인비보 카티 치료제가 그 약효 효율을 높이기 위해 GPC-100을 부스터 약물로 채택할 가능성이 매우 클 것으로 기대된다”고 말했다. 이어 “해외 유수 인비보 카티 기업으로부터 GPC-100을 병용투여 하기 위한 기술이전 제안을 받았고 협상을 순조롭게 진행하고 있다”며 “해당 협상은 늦어도 약 3개월 이내에 마무리될 것으로 예상한다”고 덧붙였다. <저작권자 ⓒ 이투데이 무단전재/재배포 금지>
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