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2026년 08월 28일 09:28 정기종 기자

식약처, 희귀·중증 치료제 신속심사에 "환자 경험" 반영

임상 결과 중심 심사 보완…질환 중대성·치료제 유익성·위해성 평가에 활용

희귀·중증질환 치료제의 신속심사 대상 지정 과정에 환자가 실제 겪는 증상과 삶의 질, 치료 과정의 어려움 등이 반영된다. 임상시험 결과만으로 파악하기 어려운 환자의 경험과 관점을 심사 참고자료로 활용하기 위해서다.

식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 심사에 환자 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항'을 개정했다고 28일 밝혔다.

GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다. 식약처는 그동안 GIFT 지정 단계에서 질환의 중대성과 대체 가능한 의약품의 유무, 기존 치료제보다 안전성·유효성이 개선됐는지 등을 중심으로 지정 요건을 검토해왔다.

이번 개정으로 제약사가 GIFT 지정을 신청할 때 환자경험자료를 추가로 제출할 수 있게 됐다. 이를 위해 신청서에 별도의 환자경험자료 확인목록을 신설해 제출하는 자료의 유형과 여부 등을 표시하도록 했다. GIFT 지정 대상이 되는 '심각한 중증질환'에 대한 구체적인 설명도 추가했다.

환자경험자료에는 환자가 직접 자신의 건강 상태와 증상, 삶의 질 등을 평가한 환자보고결과(PRO)를 비롯해 환자선호도 연구와 환자·보호자 면담 등 질적 연구가 포함된다. 환자나 보호자, 환자단체와의 소통을 통해 확보한 동영상과 녹취록, 서면 의견 등도 제출할 수 있다.

환자선호도 연구에는 치료 효과의 크기와 이상사례의 종류·빈도뿐 아니라 투여 경로와 치료 기간, 복약 편의성 등 각각의 치료 특성을 환자가 얼마나 중요하게 여기고 수용할 수 있는지 등에 관한 자료가 포함된다.

식약처는 제출된 환자경험자료를 희귀·중증질환의 중대성과 해당 치료제의 유익성·위해성을 평가하는 참고자료로 활용한다. 임상시험에서 나타난 객관적인 치료 효과뿐 아니라 실제 환자가 질환과 치료 과정에서 겪는 부담과 치료에 대한 기대 등을 함께 살펴볼 수 있게 되는 셈이다.

식약처는 이번 개정으로 GIFT 지정에 대한 제약사의 이해도와 심사 예측성을 높이는 한편 환자와 가족이 실제 체감할 수 있는 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원한다는 계획이다.

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