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앱튼, FDA 희귀의약품 "GPC-100" 美 3상 착수… 13조 다잘렉스 병용 정조준
GPC-100은 다발성골수종 등 혈액암 환자를 대상으로 진행된 미국 임상 2상에서 기존 약물 대비 적혈구와 백혈구를 생성하는 조혈모세포 및 면역세포를 말초혈액으로 신속히 이동시키는 '가동화제' 기능을 성공적으로 입증한 물질이다. 세포막 단백질 혼합체인 CXCR4와 ADRB2에 결합해 작용하며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
앱튼은 미국 임상 2상 결과를 토대로 FDA와 협의해 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상 개발에 속도를 낼 방침이다. 동일한 CXCR4 계열 약물인 모틱사포티드(제품명 아펙스다)가 122명을 대상으로 한 단일 임상 3상만으로 지난 2023년 9월 FDA 품목허가를 획득한 전례가 있는 만큼, 수백에서 수천 명이 필요한 일반 항암제와 달리 소규모 임상 3상만으로 조기 승인이 가능할 것으로 기대하고 있다.
이와 더불어 FDA 희귀의약품 지정에 따라 신속심사제도를 활용할 경우 허가기간을 대폭 단축할 수도 있다. 또한 미국에서 시판 후에 특허 존속기간과 별개로 7년간 희귀의약품 독점권도 부여받게 돼 특허가 만료된 이후 구간까지 시장성을 방어할 수 있다.
앱튼이 우선 진입하려는 타깃은 혈액암 환자의 조혈모세포 가동화 시장이다. 대표적 다발성골수종 치료제인 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'의 처방이 급증하고 있으나, 암세포 외에 조혈모세포나 백혈구에도 결합해 세포 이동을 방해하는 한계가 있다. 이를 극복하기 위해 백혈구 증식제 병용투여와 함께 다잘렉스의 간섭을 뚫고 조혈모세포를 신속히 이동시키는 GPC-100과 같은 차세대 가동화제 병용이 필수적이다.
회사 관계자는 "기존 가동화제는 작용하는 데 10~14시간이 필요해 그 효과가 매우 제한적"이라며 "이에 반해 GPC-100은 1시간 이내에 작동하는 것이 미국 임상2상에서 확인된 바 있고 이는 GPC-100이 절대적인 시장 우위를 점할 수 있음을 의미한다"고 말했다.
혈액암 치료 가동화 시장에서 GPC-100이의 가치는 전망이 아니라 이미 라이선스 거래로 증명됐다. 2023년에 모틱사포티드는 승인 직후에 아시아 지역 권리를 중국 광저우 글로리아바이오사이언스에, 아시아를 제외한 나머지 지역 권리를 아일랜드 에어미드에 각각 이전했다. 이 두 건을 합친 계약금은 3억5800만달러(약 5000억원)이고 로열티는 순매출의 23%에 달한다.
회사 관계자는 "앱튼의 GPC-100은 동일한 경로로 진입하는 만큼 혈액암 치료 가동화 시장에서 적어도 모틱사포티드 이상의 수익을 낼 수 있을 것"이라며 "뿐만 아니라 빠르게 성장하는 다잘렉스 등 다발골수종 치료제의 사용 확대에 힘입어 병용 약물로서 그 시장성이 크게 성장할 것으로 기대된다"고 설명했다.
2025년 다잘렉스의 글로벌 시장 규모는 97억 4400만 달러(약 13조원)로 시장 규모가 빠르게 증가하고 있다. GPC-100은 다잘렉스의 대표 적응증인 다발성골수종 뿐만 아니라 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD) 등에도 적용될 수 있다.
앱튼은 GPC-100의 보다 큰 잠재가치를 세포·유전자치료(Cell&Gene Therapy) 분야에서 찾고 있다. GPC-100은 혈액 내 존재하는 조혈모세포 또는 면역세포 숫자를 빠르게 증가시킨다. 이 특성은 차세대 항암 세포치료 요법으로 기대를 모으고 있는 인비보 카티(in vivo CAR-T)가 너머야 할 난제를 해결해줄 수 있다.
인비보 카티는 외부에서 환자의 혈류 내로 항암유전자를 주입하면 이 유전자가 T세포에 들어가 그 T세포를 암세포만 공격하는 표적항암세포로 만드는 기술이다. 해당 치료법이 상업화 가능한 성공률을 달성하려면 유전자가 들어갈 목표 T세포의 숫자가 유전자 투입 때에 맞춰서 짧은 시간 내에 아주 빠르게 많아져야 한다. 목표물이 많아야 명중확률이 높아지는 원리이다.
GPC-100은 동물실험 뿐만 아니라 미국에서 수행된 임상2상 시험에서 투약 후 1시간 내에 혈액 내 면역세포 수치를 크게 증폭시키는 것이 확인된 바 있다. 이는 GPC-100이 단순한 조혈모세포 가동화제가 아닌 인비보 카티의 효율과 상용성을 높일 수 있는 'CAR-T 부스터 플랫폼'으로도 사용될 수 있음을 의미한다.
앱튼 관계자는 "GPC-100은 빠르게 미국 FDA 품목허가를 획득할 수 있는 장점 뿐만 아니라 그 범용성으로 인해 큰 시장 창출 능력을 지녔다"며 "앞으로 GPC-100이 앱튼의 기업 가치를 획기적으로 증가시키는 핵심 신약 에셋(asset)이 될 것으로 확신한다"고 강조했다.
한편 앱튼은 에이프로젠 그룹 계열사로, 신재생 지열에너지 엔지니어링 기반에서 바이오 신약 및 차세대 면역·항암 플랫폼 개발 사업을 영위하고 있다.
김건우 기자 jai@mt.co.kr
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