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2026년 09월 03일 15:44 정기종 기자

식약처, 페닐케톤뇨증藥 "세피언스산" 허가…희귀질환 치료 선택지 확대

글로벌 혁신제품 신속심사 49호 지정해 심사…미충족 의료수요 해소 기대

식품의약품안전처가 소아와 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증을 치료하는 새로운 희귀의약품을 허가했다.

식약처는 수입 희귀의약품 '세피언스산'(성분명: 세피압테린)을 3일 허가했다고 밝혔다.

페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소의 유전자 돌연변이로 발생하는 유전성 희귀질환이다. 체내에 페닐알라닌이 축적되면서 인지능력 저하와 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 유발할 수 있다.

세피언스산은 체내에서 아미노산 분해 효소의 보조인자인 테트라하이드로비옵테린으로 전환된다. 이를 통해 페닐알라닌을 티로신으로 분해하는 페닐알라닌수산화효소의 작용을 돕고 혈중 페닐알라닌 수치를 낮추는 방식이다.

식약처는 세피언스산이 기존 치료제로 충족되지 않았던 페닐케톤뇨증 환자의 의료 수요를 보완해 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다.

앞서 식약처는 세피언스산을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계'(GIFT) 제49호로 지정해 신속심사를 진행했다. GIFT는 혁신 의료제품의 신속한 제품화를 위해 임상시험 등 개발 초기부터 지원하는 제도다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다"고 말했다.

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