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삼성제약, 진행성핵상마비 국내 2b/3상 임상시험계획서 제출
이번 임상시험은 다국가, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 적응적 2b/3상 임상시험이다. 2b상과 3상을 별도로 진행하지 않고 2b/3상을 하나로 연결해, 중간 분석 결과를 바탕으로 최적 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확장하는 '2b/3상 적응적 설계(adaptive design)'를 통해 약물의 유효성과 안전성을 검증한다.
적응적 설계는 사전에 정의된 임상 계획 범위 내에서 중간 분석 결과를 바탕으로 대상자 수, 투여 용량, 투약 주기 등의 요소를 유연하게 변경할 수 있도록 한 방식이다.
삼성제약은 이번 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 총 360명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 최적의 용량을 확인하고, 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다.
1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 72주간 투여한 후 '진행성핵상마비 등급 척도'(PSPRS) 총점 변화량이다.
삼성제약에 따르면 임상시험계획서가 승인되면 서울대병원 운영 서울특별시 보라매병원을 비롯한 7~9개 국내 임상시험 실시기관(예정)에서 먼저 시작하고, 다른 국가는 국가 및 실시기관 선정 과정 이후 진행할 계획이다.
삼성제약 관계자는 "선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의 도출을 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경하여 약물의 안전성과 유효성을 검증키로 했다"라며, "이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다.
한편 삼성제약은 지난 1월 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사 중이다. 삼성제약은 이날 식약처에 제출한 임상계획 변경 승인 건은 조건부 허가 승인 관련 심사 부서와 다르며, 조건부 허가 여부와 관계없이 GV1001의 용량 확정과 효과, 안전성을 입증하기 위한 적응적 설계 임상시험이라고 설명했다.
삼성제약은 의약품 제조 및 바이오 신약 R&D 역량을 보유한 전통 제약·바이오 전문 기업이다.
박기영 기자 pgys@mt.co.kr
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