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온코크로스, 큐리진·오믹스에이아이와 "이중표적 siRNA" 공동 개발
siRNA는 세포 안에서 특정 단백질을 만들라는 지시를 전달하는 RNA를 분해해 해당 단백질의 생산량을 줄이는 짧은 RNA 물질이다. 이중표적 siRNA는 두 유전자를 함께 억제하도록 설계하는 기술로, 질병을 일으키는 여러 경로를 함께 조절하는 것을 목표로 한다.
온코크로스는 실제 암 환자 데이터와 AI 분석 기술을 활용해 최적의 이중표적 조합을 발굴하는 역할을 맡는다. 축적된 암 환자의 임상 정보와 단백체를 포함한 다중 오믹스 데이터를 통합 분석해 질병과 연관성이 높은 치료 표적을 찾아내고, 두 표적을 동시에 억제했을 때 치료 효과를 높일 가능성이 있는 후보 조합을 선별한다. 이를 통해 실제 환자에서 확인되는 질병의 분자적 특성을 신약 개발 초기 단계부터 반영한다는 전략이다.
오믹스에이아이는 자동화 기반의 고속 대량 실험 및 분석(High-throughput) 기술로 후보물질의 효능 평가와 선별을 담당한다. 다양한 siRNA 후보물질과 실험 조건을 동시에 비교해 표적 유전자 억제 효과와 이에 따른 세포의 변화를 분석하고, 개발 가능성이 높은 후보물질을 선별한다. 이 과정에서 축적된 실험 데이터는 후속 후보물질의 설계와 최적화에도 활용할 계획이다.
큐리진은 자체 개발한 이중표적 siRNA 플랫폼을 기반으로 신약 후보물질의 설계와 합성을 담당한다. 기존 siRNA가 이중가닥 RNA 중 한쪽 가닥을 주로 활용하는 것과 달리, 큐리진의 기술은 두 가닥이 각각 서로 다른 표적 유전자를 억제하도록 설계한 것이 특징이다. 이를 통해 하나의 siRNA 분자로 두 유전자를 동시에 억제하는 치료제를 개발하고 약물의 체내 안정성과 표적 조직으로의 전달 효율을 높이기 위한 화학적 변형 및 약물 전달 방법을 검토한다.
세 회사는 이 과정을 연결해 AI가 제안한 후보를 실험으로 확인하고, 그 결과를 다시 분석과 설계에 반영하는 자동화 체계를 구축할 계획이다. 이미 엑스탈파이(XtalPi)는 지난 6일 생성형 AI와 자동화 실험을 연계한 siRNA 개발 플랫폼 '코덱시아(Kodexia)'를 공개하는 등 해외에서는 AI와 자동화 실험을 활용해 siRNA 신약 개발의 효율을 높이려는 움직임이 감지되고 있다.
온코크로스는 "질환별 siRNA 후보물질을 개발하는 한편 표적 조직으로의 전달 효율과 약물의 치료 효과, 안전성 등을 단계적으로 평가할 "이라며 "후보물질은 세포 및 동물모델에서 표적 유전자 억제 효과와 치료 가능성을 검증하고, 유망한 연구 성과는 국내외 제약·바이오기업과의 공동개발 및 기술이전으로 연결하겠다"고 말했다.
세 회사는 현재 중추신경계(CNS) 질환을 대상으로 두 개의 이중표적 siRNA 치료제 개발을 진행하고 있으며 앞으로 이를 대사질환과 암 등으로 확대할 계획이다. 앞서 온코크로스는 에이프릴바이오·오믹스에이아이와도 항암 신약 파이프라인의 지속적인 발굴과 개발을 위한 3사 공동연구 기본 협약을 체결한 바 있다.
박정렬 기자 parkjr@mt.co.kr
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