핵산치료제 신약 개발 기업 올릭스가 기술특례 상장 제도를 발판으로 7월 코스닥 시장에 입성한다. 최근 제약·바이오주가 거품 논란과 회계 처리 이슈로 투자심리가 위축된 가운데 3세대 신약 개발 업체가 상장되며 투자자들의 관심이 모아지고 있다.

올릭스는 2010년 2월 설립됐다. 성균관대 화학과 교수를 겸임하고 있는 이동기 대표가 2004년부터 기반 기술 개발을 시작해 2009년 RNA간섭 기술과 관련된 자체 개발 원천 특허를 취득했다. 이후 제약사들을 찾아다니며 신약 개발의 필요성을 역설했지만 거절당하고 2010년 2월 직접 올릭스(구 BMT)를 창업했다.

이후 2014년 8월 투자 유치에 성공, BMT에서 올릭스로 사명을 변경했다. 올릭스(OLIX)는 올리고핵산(Oilgonucleotide)의 OLI와 가속(accelerate)의 첫 글자인 X를 따서 만들었다. 핵심 기술인 올리고핵산을 기반으로 신약 개발을 빠르게 진행해 다양한 질변에 대한 신약 개발에 성공하겠다는 의지를 담았다.

이 대표는 27일 뉴시스와 만나 "바이오 신약은 호흡이 길고, 많은 투자가 필요해 성공 확률이 높지 않은 하이리스크, 하이리턴 종목이다. 2010년 초반까지만해도 신약 투자를 꺼리는 분위기였다"며 "최근 코스닥 활성화와 기술상장 문호 확장으로 바이오 섹터가 수혜를 받았다. 기술을 토대로 진입한 만큼 좋은 성과를 내서 선순환을 이뤄야 한다"고 밝혔다. 

◇국내에서 유일하게 핵산치료제 시장에서 임상 진입

핵심 기술은 '2018 JP모건 헬스케어 콘퍼런스'에서 올해의 키워드로 선정된 'RNA 간섭기술'이다. RNA간섭 현상은 앤드루 파이어 미국 스탠퍼드대 의대 교수와 크레이그 멜로 매사추세츠의대 교수가 1998년 처음 발견한 후 2006년 노벨 생리의학상을 받으며 관심을 받았다.

RNA간섭 치료제는 화학적으로 이중나선 RNA를 합성 제작한 후 인체에 투여해 질병을 일으키는 표적 유전자를 변형시켜 질병을 유발하는 유전자의 발현을 억제한다. 선제적으로 신체 현상을 조절하거나 질병을 치료할 수 있다는 점에서 3세대 치료제로 분류된다.

1세대는 아스피린이나 타이레놀처럼 저분자 화합물로 만든 치료제이고, 2세대는 항체 치료제다. 3세대인 핵산 치료제는 기존 올리고 핵산 기술과 비교해 탁월한 단백질 생성 억제 효과를 갖고 있다. 지난해 1조원 가까운 매출을 올린 바이오젠의 스핀라자가 대표적이다.

이동기 대표는 "핵산 치료제의 파급력은 엄청나지만 사람에게 적용되는 과정에서 20년 동안 난관이 많았다"며 "국내에서는 유일하게 핵산 치료제 쪽에서 임상에 진입했고, 아시아 지역에서는 최초다. 아시아 지역의 선도 기업이라는 포지션을 바탕으로 세계적인 수준까지 도달할 계획"이라고 밝혔다.

특히 그는 "1,2세대의 경우 만들어진 단백질에 붙어서 활성을 억제하는 것이다. 즉, 1,2세대는 수도꼭지를 틀어서 물이 넘치면 닦는 기술이라면 3세대는 수도꼭지를 잠그는 기술이다"며 "1,2세대 치료제가 표적 가능한 단백질이 전체 유전자의 15% 정도인 반면 3세대 기술은 모든 유전자를 타깃할 수 있다는 점에서 확장성이 크다"고 밝혔다.

핵산 신약은 단백질이 아니라 mRNA에 직접 작용하므로 유전자 염기서열 변경만으로 다양한 난치성 질환에 대한 치료제 개발이 가능하다는 것이다. 특히 올릭스는 플랫폼 기술을 바탕으로 신약 후보물질 도출 기간을 3~5개월로 단축해 통상 3년이 걸리는 기간과 막대한 개발 비용을 획기적으로 줄였다.

이 대표는 "붕어빵을 굽는데 틀이 있으면 앙금을 넣느냐, 크림을 넣느냐에 따라 달리지는 것처럼 신약 물질의 구조가 갖춰져 있고, 염기 서열만 표적 질환에 대해 바꾸면 새로운 물질을 만들 수 있다"며 파이프라인의 확장 가능성을 자신했다.

◇비대흉터 치료제, 영국 임상 1상 진행중

현재 올릭스는 RNA간섭 기술을 바탕으로 ▲비대흉터치료제 ▲특발성 폐섬유화 치료제 ▲안구질환 치료제(건성 황반변성 및 습성 황반변성치료제/ 망막하섬유화증 및 습성 황반변성 치료제) 등 15개의 신약 개발 파이프라인을 갖고 있다.

가장 먼저 임상에 들어간 비대흉터 치료제는 자체 개발 기술을 통해 개발한 siRNA 치료제로 아시아 최초로 국내에서 유일하게 임상 시험을 진행하고 있다. 비대흉터란 진피내 섬유조직이 과다 증식해 결정형태로 튀어나오는 것으로 외과 수술 환자 중 39% 이상이 발병하지만 전문의약품은 전무하다. 

올릭스는 지난 2013년 벤처캐피털(VC) 등에서 투자를 받기 전 휴젤에 국내 임상 진행 및 아시아 지역 독점 판권을 이전했다. 지난 5월 임상 1상을 종료했으며, 현재 임상 2상을 준비 중에 있다. 올릭스가 독자적 권리를 갖고 있는 미국, 유럽 등 글로벌 시장 진출을 위해 영국 보건당국에 임상 시험계획서(CTA)를 제출한 후 현재 임상 1상이 진행 중이다.

이 대표는 "비대흉터치료제는 국내에서는 하반기에 임상 2상에 진입할 예정이고, 영국에서는 지난 달 임상 1상을 승인받았은 후 내년 5월에 종료될 예정"이라며 "유럽과 한국에서 임상 유효성이 나오면 내년 중에서 글로벌 기업에 기술 이전을 할 것으로 전망된다"고 밝혔다.

지난해 글로벌 비대흉터·켈로이드 흉터시장은 48억 달러 수준으로 업계에서는 연 평균 9.6% 성장률을 보여 2021년 69억3700만 달러까지 증가할 것으로 예상하고 있다.

특발성 폐섬유와 치료제 시장은 적응증 확장 전략을 통해 개발하고 있는 파이프라인이다. 이 질환은 폐 조직의 섬유화로 심폐기능이 감소해 저산소증뿐 아니라 마른기침과 호흡곤란 증상을 유발한다. 현재 싱가포르 국제 공동연구 사업에 선정돼 효력을 확인했고, 흡입할 수 있는 제형으로 개발하고 있다. 2020년께 글로벌 임상 1상을 계획하고 있다.

건성황반변성 질환과 망막하섬유화증 질환 등 안구 질환 관련 치료제는 안구질환 분야 세계적 석학인 암바티 교수의 자문을 받아 비임상시험을 진행 중이다. 현재 동물질환 모델에서 해당 적응증 뿐만 아니라 습성황반변성에도 효력을 보였다.

지난 5월에는 일동제약과 황반변성 치료제를 공동개발하기 위한 협약을 체결했다. 양사는 기존 노인성 황반변성 치료제인 혈관내피세포생성인자(VEGF) 억제제에 치료반응이 없거나 내성을 보이는 경우에도 사용이 가능한 약물을 구상 중이다.

다음 파이프라인은 탈모라인이 될 것으로 예상된다. 아울러 올릭스는 플랫폼 기술을 바탕으로 간섬유화 질환을 포함해 적응증을 확장할 예정이다. 피부, 폐, 안과와 같이 동물 실헙에서 검증된 장기에 대해 피부, 천식, 폐, 안과 등 해당 장기에서 적응증을 확대한다는 방침이다.

창립 8년째에 접어든 올릭스는 개발 중인 신약이 이제 임상 1상에 진입했고, 일부는 비임상시험이 진행 중이다. 이로 인해 지난해 매출액이 2억4400만원, 영업손실은 54억원, 당기손실은 52억원을 시현하며 적자를 면치 못하고 있다.

이 대표는 "파이프라인별로 평균 임상 1상이 종료되는 시점에서 기술 이전을 하면 2021년에는 충분히 흑자 전환이 가능할 것으로 보고 있다"며 "비임상 독성 시험부터 수십억원의 자금이 투입되는 만큼 공모 자금을 활용하고, 이후에는 추가 파이프라인을 개발하기 위해 초기 단계에서 협력을 진행할 수도 있다"고 밝혔다.

그는 이어 "신약 개발은 마라톤과 같다. 완주한다는 의지를 갖고 시작해야 멈춰도 목표를 달성할 수 있다"며 "신약 개발 기업이지만 현실적인 전략을 세워 접근하고 있다. 핵심 기술을 바탕으로 신약 개발에 역량을 투입하는 것만이 매출을 만들고, 시장 신뢰를 얻을 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

올릭스는 다음 달 2일부터 이틀간 수요예측을 진행한 뒤 9~10일 청약을 거쳐 7월 중에 상장할 예정이다. 공모 희망가는 2만6000~3만원이다. 공모 주식수는 120만주, 공모 예정금액은 312~360억원이다.

▲이동기 대표는?

이동기 대표는 카이스트에서 화학을 전공하고, 미국 코넬대에서 생화학 박사 학위를 취득했다. 이후 포스텍 화학과 조교수를 거쳐 성균관대 화학과 교수로 재직하며 올릭스 대표이사를  올릭스 대표 이사를 겸임하고 있다. 한국핵산학회를 창립해 부회장을 역임했다.